SUS passa a ofertar terapia genética para tratar AME tipo 1

Crianças com diagnóstico de AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1 terão acesso gratuito à terapia genética com o medicamento Zolgensma pelo SUS (Sistema Único de Saúde) a partir desta segunda-feira (24). A medicação é indicada para pacientes de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

A terapia, que tem custo médio de R$ 7 milhões na rede privada, não terá custos às famílias. O atendimento ocorre meio de 28 serviços de referência em estados das cinco regiões do país, incluindo o Rio Grande do Sul.

Conforme o Ministério da Saúde, o tratamento com Zolgensma substitui a função de um gene defeituoso ou ausente, interferindo diretamente na causa genética da doença. O protocolo está incorporado ao SUS por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, que vincula o pagamento à efetividade da terapia no paciente.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno grupo de cinco sistemas públicos no mundo a oferecer esse medicamento à população”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A partir do início do protocolo, os pacientes passarão por triagem nos centros de referência, com base nas diretrizes clínicas para AME tipos 1 e 2. De acordo com o governo federal, a oferta do Zolgensma complementa o tratamento já existente com os medicamentos nusinersena e risdiplam, voltados a pacientes em outras faixas etárias e estágios da doença.

AME tipo 1

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos vitais como respirar, engolir e se locomover. O tipo 1 é a forma mais grave e aparece nos primeiros meses de vida. Estima-se que cerca de 287 crianças nascidas em 2023 no Brasil tenham diagnóstico da condição.

Antes da incorporação, 161 pacientes obtiveram a medicação Zolgensma via determinação judicial. Agora, o Ministério da Saúde instituiu um comitê que acompanhará permanentemente os casos tratados com a dose única do medicamento.

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